A型血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，由提供制造FVIII蛋白指令的基因突变引起, 什么是血液正常凝结所必需的.
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研究270 - 304; 第三阶段开放标签, 评价bmn270的有效性和安全性的单臂研究, 腺相关病毒载体介导的人因子VIII基因转移在FVIII残留水平≤1 IU/dL接受预防性FVIII输注的日本血友病A患者中的应用
A型血友病
这项III期临床研究将评估valoccogene roxaparvovec在日本严重A型血友病患者中的安全性和有效性
valoccogene roxaparvovec-rvox (bmn270)
这项研究目前正在招募参与者
Phase 3
1/2期安全, 耐受性, bmn270的疗效研究, 腺相关病毒载体介导的人因子VIII在有活性或既往抑制剂的A型血友病患者中的基因转移
A型血友病
评估valoccogene roxaparvovec-rvox在严重血友病A和FVIII抑制剂患者中的安全性和有效性. 该研究的A部分将涉及具有FVIII活性抑制剂的受试者, B部分涉及有抑制剂病史的受试者
valoccogene roxaparvovec-rvox (bmn270)
这项研究目前正在招募参与者
第二阶段
A期3b, 单臂, 评价bmn270的有效性和安全性的开放标签研究, 腺相关病毒载体介导的人因子VIII基因转移, A型血友病患者预防性使用皮质类固醇
A型血友病
评价valoccogene roxaparvovec-rvox联合预防性皮质类固醇治疗严重血友病A患者的安全性和有效性
valoccogene roxaparvovec-rvox (bmn270)
主动，不招人
Phase 3
未来的, A型血友病患者腺相关病毒血清型及探索性载体的血清阳性率及血清转化率的观察研究
A型血友病
定量测定血清中AAV5抗体的阳性率, AAV6, A型血友病患者AAV8及血清转换率, 3个月以上, 或者6个月的时间点
None
活跃,招聘
观察
第三阶段开放标签, 评价valoccogene Roxaparvovec (bmn270)疗效和安全性的单臂研究, 腺相关病毒载体介导的人因子VIII基因转移在FVIII残留水平≤1 IU/dL接受预防性FVIII输注的A型血友病患者中的应用
A型血友病
评估valoccogene roxaparvovec-rvox的疗效(BMN 270)，定义为静脉输注valoccogene roxaparvovec-rvox后48-52周的中位FVIII活性
valoccogene roxaparvovec-rvox (bmn270)
这项研究是积极的，但不招募参与者
Phase 3
第三阶段开放标签, 评价valoccogene Roxaparvovec-rvox (bmn270)疗效和安全性的单臂研究, 在FVIII残留水平≤1 IU/dL接受预防性FVIII输注的a型血友病患者中，4E13 vg/kg剂量的腺相关病毒载体介导的人因子VIII基因转移
A型血友病
评估valoccogene roxaparvoec -rvox在静脉输注valoccogene roxaparvoec -rvox后第48-52周的剂量为4E13 vg/kg时的疗效
valoccogene roxaparvovec-rvox (bmn270)
这项研究是积极的，但不招募参与者
Phase 3
valoccogene Roxaparvovec-rvox (BMN 270)治疗A型血友病的1/2期基因治疗研究
A型血友病
A阶段1/2, 剂量安全, valoccogene roxaparvovec-rvox (bmn270)耐受性及疗效研究, 腺病毒相关病毒载体介导的人因子VIII基因在严重血友病A患者中的转移
valoccogene roxaparvovec-rvox (bmn270)
这项研究是积极的，但不招募参与者
阶段1/2